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Collaborazione per testare l’uso di Alisporivir (Debio 025) nella distrofia muscolare

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Debiopharm International SA e Solid Biosciences, LLC, annunciano una collaborazione per testare l’uso di Alisporivir (Debio 025) nella distrofia muscolare.

Losanna, Svizzera e Cambridge, USA – 8 settembre 2015 – Debiopharm International SA (Debiopharm), parte di Debiopharm Group ™ e Solid Biosciences, LLC, sono orgogliosi di annunciare l’inizio degli studi preclinici di Alisporivir, nella malattia rara di Duchenne Distrofia muscolare (DMD). L’obiettivo della collaborazione è rinforzare i dati preclinici di prova esistenti in modelli animali DMD aggiuntivi. Questo lavoro preclinico, interamente finanziato dalla società con sede a Losanna, porterà quindi a Debiopharm ad avviare lo sviluppo clinico di questa nuova e promettente terapia per la DMD a proprie spese nel prossimo futuro.

Alisporivir è un inibitore della ciclofilina non immunosoppressivo, con molteplici indicazioni potenziali ed è già stato testato in più di 1500 pazienti durante lo sviluppo clinico per l’epatite C, dimostrando un profilo di sicurezza accettabile. Alisporivir è in grado di prevenire la morte delle cellule muscolari mitocondriali-dipendenti e ha mostrato un’attività promettente nei modelli preclinici della DMD ma anche nella miopia di Limb-Guaina e Ullrich-Bethlem. Lo scopo di questa collaborazione è di confermare l’efficacia del composto in un nuovo modello di DMD che assomigli più da vicino alla patologia umana e di consentire l’avvio dello sviluppo clinico in questa indicazione.

“Siamo lieti di iniziare lo sviluppo della distrofia muscolare”, ha affermato Thierry Mauvernay, Delegato del Board of Debiopharm Group. Ha aggiunto: “Siamo molto lieti di poter lavorare con Solid Biosciences su questo programma, combinando la nostra profonda conoscenza di Alisporivir con la loro grande esperienza e network in DMD e il loro focus sulla ricerca di soluzioni per questi giovani pazienti affetti da questa terribile malattia. ”

“Noi di Solid Biosciences siamo orgogliosi di collaborare con Debiopharm”, ha dichiarato Ilan Ganot, fondatore e CEO di Solid Biosciences. “Alisporivir ha un eccitante potenziale di efficacia nella DMD e non vediamo l’ora di mettere a frutto la nostra esperienza in questa condizione per aiutare ad avanzare Alisporivir nei pazienti affetti da DMD. Sono particolarmente grato a Bob McDonald e Ed Mascioli il cui impegno personale e professionale nei confronti dei pazienti DMD è riflesso in questa relazione. ”

Informazioni su Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) :
La distrofia muscolare di Duchenne (DMD) è una forma grave di distrofia muscolare legata all’X che colpisce circa 1 su 3500 maschi. La DMD è causata dall’assenza di distrofina, una proteina strutturale fondamentale per proteggere il muscolo scheletrico e cardiaco dalle lesioni indotte dalla contrazione. Caratterizzati da progressiva e pervasiva degenerazione muscolare, i pazienti con DMD perdono la capacità di camminare tra la prima e la metà dell’adolescenza e progredire fino alla completa perdita della funzione della parte superiore del corpo. I pazienti con DMD soffrono di complicanze cardiopolmonari progressive, che sono la causa primaria della mortalità, in genere tra la prima e la metà degli anni ’20. Per saperne di più sulla visita DMD: www.parentprojectmd.com

Informazioni su Debiopharm International SA:
Debiopharm Group ™ è un gruppo biofarmaceutico globale con sede in Svizzera di quattro società attive nello sviluppo di farmaci, produzione di farmaci proprietari, diagnostica e gestione degli investimenti. Debiopharm International SA è focalizzata sullo sviluppo di farmaci soggetti a prescrizione che mirano a bisogni medici insoddisfatti. La società rilascia licenze e sviluppa candidati promettenti ai farmaci. I prodotti sono commercializzati da partner farmaceutici fuori licenza per consentire l’accesso al maggior numero di pazienti in tutto il mondo.
Per ulteriori informazioni su Debiopharm Group ™, visitare: www.debiopharm.com
Siamo su Twitter. Seguici su @DebiopharmNews su http://twitter.com/DebiopharmNews

Informazioni su Solid Biosciences, LLC:
Solid Biosciences è un’azienda biotech con sede a Cambridge, MA impegnata nello sviluppo di terapie per la distrofia muscolare di Duchenne. Solid sta attualmente sviluppando piccole molecole, terapie geniche e dispositivi medici, tutti mirati alle molteplici sfaccettature della DMD. Per ulteriori informazioni su Solid Biosciences, visitare: www.solidbio.com

Debiopharm International SA and Solid Biosciences, LLC, announce a collaboration to explore the use of Alisporivir (Debio 025) in muscular dystrophy.

Lausanne, Switzerland, and Cambridge, USA – September 8, 2015 – Debiopharm International SA (Debiopharm), part of Debiopharm Group™, and Solid Biosciences, LLC, are proud to announce the start of preclinical studies of Alisporivir, in the rare disease Duchenne Muscular Dystrophy (DMD). The objective of the collaboration is to reinforce existing preclinical proof of concept data in additional DMD animal models. This preclinical work, fully funded by the Lausanne-based company, will then lead to Debiopharm initiating the clinical development of this new and promising therapeutic for DMD at its own expense in the near future.

Alisporivir is a non-immunosuppressive cyclophilin inhibitor, with multiple potential indications and has already been tested in more than 1500 patients during clinical development for hepatitis C, demonstrating an acceptable safety profile. Alisporivir is able to prevent mitochondrial-dependent muscular cell death and has shown promising activity in preclinical models of DMD but also Limb-Girdle and Ullrich-Bethlem myopathy. The aim of this collaboration is to confirm the efficacy of the compound in a new model of DMD that more closely resembles the human pathology and to enable the start of clinical development in this indication.

“We are delighted to start development in muscular dystrophy”, said Thierry Mauvernay, Delegate of the Board of Debiopharm Group. He added: “We are very pleased to be able to work with Solid Biosciences on this program, combining our deep understanding of Alisporivir with their great expertise and network in DMD and their focus on finding solutions for these young patients suffering from this terrible disease.”

“We, at Solid Biosciences, are proud to be partnering with Debiopharm”, said Ilan Ganot, founder and CEO of Solid Biosciences. “Alisporivir has exciting efficacy potential in DMD and we look forward to put to work our expertise in this condition to help advance Alisporivir to patients afflicted with DMD. I am particularly grateful to Bob McDonald and Ed Mascioli whose personal and professional commitment to DMD patients is reflected in this relationship.”

About Duchenne Muscular Dystrophy (DMD)
Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) is a severe X-linked form of muscular dystrophy that affects approximately 1 out of every 3500 males. DMD is caused by the absence of dystrophin, a structural protein critical for protecting skeletal and cardiac muscle against contraction-induced injury. Characterized by progressive and pervasive muscular degeneration, patients with DMD lose the ability to walk in the early to mid teens and progress to full loss of upper body function. DMD patients suffer from progressive cardiopulmonary complications, which are the primary cause of mortality, typically in the early to mid 20’s. To learn more about DMD visit: www.parentprojectmd.com

About Debiopharm International SA
Debiopharm Group™ is a Swiss-based global biopharmaceutical group of four companies active in drug development, GMP manufacturing of proprietary drugs, diagnostics, and investment management. Debiopharm International SA is focused on the development of prescription drugs that target unmet medical needs. The company in-licenses and develops promising drug candidates. The products are commercialized by pharmaceutical out-licensing partners to give access to the largest number of patients worldwide.
For more information about Debiopharm Group™, please visit: www.debiopharm.com
We are on Twitter. Follow us @DebiopharmNews at http://twitter.com/DebiopharmNews

About Solid Biosciences, LLC
Solid Biosciences is a Cambridge, MA based biotech company committed to developing therapies for Duchenne Muscular Dystrophy. Solid is currently developing small molecules, gene therapies and medical devices, all targeting the many facets of DMD.
For more information about Solid Biosciences, please visit: www.solidbio.com

Fonte:
Debiopharm

 

Il Laboratorio del prof. Paolo Bonaldo

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Quando molte cellule compongono un organismo vivente serve un materiale che le tenga unite e le aiuti collaborare per formare gli organi: questo materiale è la matrice extracellulare e rappresenta il maggior interesse del laboratorio del Prof. Paolo Bonaldo. La matrice è fatta di un insieme di proteine diverse, che possono variare da organo a organo, e se mancano o sono alterate gli organi non funzionano bene.

Il primo interesse del laboratorio è il collagene VI, una proteina che forma una rete e sostiene soprattutto le cellule del muscolo ma anche quelle di molti altri organi. Persone i cui organi non producono collagene VI o ne producono una versione che ha una forma diversa da quella che gli permette di funzionare, sviluppano una serie di problemi specialmente a carico del muscolo. Più la forma funzionale del collagene VI viene studiata per capire come sia fatta e quale sia l’importanza di ogni sua parte, più aumentano le possibilità di capire cosa fare quando è necessario sopperire alla sua mancanza. Inoltre, studiare animali da laboratorio che non abbiano collagene VI permette di avere preziosissime indicazioni su ciò che succede nell’uomo in una situazione simile, e di testare gli effetti di possibili terapie.
Un altro interesse del laboratorio è la famiglia d proteine denominate “Emiline”, che sono importanti soprattutto nella matrice extracellulare che circonda i vasi sanguigni. Ad oggi non sono note malattie umane dovute ad alterazioni di queste proteine, ma è molto probabile che ne verranno individuate ben presto.
La scienza è un lavoro di squadra: il laboratorio del Prof. Paolo Bonaldo lavora a stretto contatto con molti gruppi nazionali ed internazionali esperti nello studio del muscolo o della matrice o di altri aspetti che senza una certa esperienza non si possono affrontare. Tra questi ad esempio il gruppo del Prof. Marco Sandri, esperto di muscolo; i Professori Raimund Wagener e Mats Paulsson, che lavorano in Germania e con i quali è estremamente piacevole confrontarsi su argomenti riguardanti la matrice extracellulare; il Prof. Paolo Bernardi, con l’aiuto del quale è stato possibile individuare i difetti dei mitocondri, ossia delle centrali energetiche, di cellule muscolari che vivono in una matrice priva di collagene VI.

 

Membri del laboratorio:

Prof. Paolo Bonaldo
Il Prof. Bonaldo ha dedicato la maggior parte della sua vita allo studio del collagene VI, studiando ogni aspetto della sua struttura, della sua produzione e della sua funzione. Oggi dirige il laboratorio in cui, grazie al topo privo di collagene VI da lui prodotto, vengono approfonditi gli aspetti patologici conseguenti la mancanza di questa proteina, con una passione ed un entusiasmo unici.

Prof.ssa Paola Braghetta
La Prof.ssa Braghetta è una vera esperta di topolini da laboratorio. Oggi, è attivamente coinvolta nella produzione di animali con diverse versioni alterate di collagene VI, che saranno senza dubbio preziosi per approfondire la funzione di questa importantissima proteina. In parallelo, gli studi su questi animali ci aiuteranno ad individuare nuove terapie per le patologie da deficit di collagene VI.

Dott. Dario Bizzotto, Tecnico di Ricerca
Il laboratorio non ha segreti per Dario: la sua immensa esperienza scientifica è un tesoro che lui condivide arricchendo il lavoro di tutti. E’ un vero esperto di topolini, e perciò aiuta la Prof.ssa Braghetta nella produzione di nuovi animali che permettano di studiare il collagene VI. Inoltre, è attivamente impegnato nello studio dell’affascinante famiglia di proteine note come Emiline.

Dott.ssa Marianna Spizzotin, Lab Manager
Marianna è l’angelo del laboratorio: sempre sorridente e disponibile ci aiuta in ogni esperimento preparandoci i reagenti, interfacciandosi con l’amministrazione e gestendo quasi interamente i nostri animali da laboratorio. Nel contempo garantisce il mantenimento di ordine e disciplina in laboratorio, che sono essenziali per lavorare bene, sebbene spesso gli scienziati tendano a dimenticarsene!

Dott.ssa Matilde Cescon, senior Post-Doc
Matilde è la persona più forte e perseverante del laboratorio, e conduce un approfondito studio degli effetti della mancanza di collagene VI sul sistema nervoso. Ha così compreso che il muscolo soffre non solo per la mancanza di collagene VI nella propria struttura, ma anche perché in questa situazione i nervi che portano loro le istruzioni necessarie per il movimento fanno fatica a funzionare. Questa scoperta è senza dubbio essenziale per la formulazione di nuove terapie.

Dott.ssa Silvia Castagnaro, junior Post-Doc
La solare e positiva Silvia è un’esperta di cellule. Le fa crescere su speciali supporti di plastica e fornisce loro i nutrienti necessari, per poi studiare col loro aiuto come la mancanza di collagene VI ne alteri il comportamento a livello di molecole. Le cellule che studia provengono dagli animali privi di collagene VI e dalle biopsie dei pazienti affetti da Miopatia di Bethlem e Distrofia Muscolare Congenita di Ullrich.

Dott. Francesco Da Ros, senior Post-Doc
Il dinamico Francesco si è avvicinato solo recentemente allo studio del collagene VI, fornendo un gran numero di spunti per chiarire come una proteina che si trova normalmente fuori dalla cellula possa influenzare profondamente i processi che avvengono all’interno della cellula stessa. Nel contempo Francesco studia la Sindrome di Marfan, una malattia genetica molto debilitante, con l’obiettivo di chiarire come si sviluppi per poterla contrastare.

Dott.ssa Francesca Gattazzo, junior Post-Doc
Il futuristico campo dell’ingegneria tissutale è la materia della magica Francesca, che si occupa di produrre microscopiche strutture tridimensionali con il biodegradabile estratto di frutto di gardenia “genipina”. All’interno di queste strutture le cellule vengono cullate ed aiutate a costruire in provetta porzioni di muscolo funzionante. Questi studi consentiranno un giorno di riparare grandi porzioni di muscolo danneggiato a causa di patologie o di traumi.

Dott.ssa Martina Chrisam, Dottorando
I sistemi di pulizia della cellule, ed in particolare di quelle muscolari, costituiscono l’interesse principale di Martina: da un lato cerca nuove strategie per riattivarli nei topolini privi di collagene VI, dall’altro vuole capire come una cellula sana li renda più o meno attivi a seconda della necessità. Questi due obiettivi sono strettamente interconnessi: una profonda comprensione di come si regoli naturalmente l’attività di pulizia è infatti essenziale per capire come intervenire quando non funzionano come dovrebbero.

Dott.ssa Sibilla Molon, Dottorando
E’ ben noto che il collagene VI è fondamentale per il funzionamento dei muscoli che ci permettono di muoverci, ma si sa poco del loro ruolo in altri muscoli ed in particolare quelli che nell’intestino permettono che il cibo avanzi lungo il canale digerente. Inoltre, l’intestino è composto da un gran numero di cellule con funzioni diverse: assorbire i nutrienti, riparare i danni, fornire istruzioni attraverso stimoli elettrici. Sibilla si dedica con passione alla comprensione di come la mancanza di collagene VI alteri la funzione di tutte queste cellule intestinali.

Dott.ssa Valeria Trapani, Dottorando
I fedeli compagni di lavoro di Valeria sono i pesci zebra (Danio rerio). La bellezza di questi pesci risiede nella loro trasparenza pressoché totale durante tutta la loro crescita: a partire dal momento della fecondazione, che avviene in acqua e non all’interno del ventre materno, fino al raggiungimento dell’età adulta. Per questo, gli studi nel pesce consentiranno di capire se il collagene VI abbia un ruolo durante lo sviluppo degli organismi viventi.

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Per la prima volta in Italia un’Alleanza per la ricerca sulle malattie neuromuscolari!

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Uniscono le forze per essere più competitivi: Telethon, AIM e ASNP hanno creato l’Alleanza Neuromuscolare per sviluppare la ricerca e migliorare i livelli assistenziali e la ricerca clinica su queste malattie, che in Italia colpiscono oltre centinaia di migliaia di persone. Un accordo dando vita a un nuovo gruppo denominato “Alleanza Neuromuscolare” con l’obiettivo di promuovere la formazione e la ricerca clinica in Italia in questo specifico ambito. L’accordo rafforza ulteriormente una rete che negli anni si è sviluppata ed è progressivamente cresciuta riuscendo a coinvolgere i principali centri clinici e di ricerca italiana e a creare solidi rapporti con le associazioni dei pazienti, diventando così in grado di competere a livello internazionale non solo nell’attrazione di fondi, ma anche e soprattutto nel coinvolgimento negli studi clinici sulle malattie neuromuscolari. L’Alleanza, inoltre, vuole porsi come interlocutore autorevole presso le strutture ministeriali, il sistema sanitario nazionale e regionale, la comunità imprenditoriale, la comunità dei pazienti e ogni altro soggetto utile per favorire la progettualità in tema di ricerca scientifica sulle malattie neuromuscolari. Le malattie neuromuscolari oggi note, tra cui distrofie muscolari, atrofie spinali, neuropatie periferiche, sclerosi laterale amiotrofica, ecc. sono molte, alcune assai rare altre decisamente frequenti, e colpiscono nel nostro Paese centinaia di migliaia di persone.

Guido Cavaletti, coordinatore dell’Alleanza, sottolinea: “Abbiamo tutti contribuito con entusiasmo a una iniziativa che riteniamo abbia caratteristiche uniche grazie alle competenze complementari dei partner e alla loro abitudine ad operare “in rete”. Il modello Italiano di network cooperativo delle due associazioni scientifiche è noto e apprezzato dai colleghi specialisti di tutto il mondo. Tutti noi abbiamo come obiettivo primario quello di raggiungere al più presto risultati tangibili per i nostri pazienti e ora siamo convinti che questa stretta collaborazione sia la modalità più efficiente per raggiungere il nostro scopo”. La collaborazione tra le tre organizzazioni metterà a fattor comune specifiche esperienze e competenze. Le due associazioni scientifiche contribuiranno in particolare allo sviluppo delle conoscenze scientifiche, alla formazione dei medici, alla raccolta accurata di dati all’interno del registro delle malattie neuromuscolari e alla definizione e allo sviluppo di protocolli clinici e alla partecipazione a quelli internazionali. Fondazione Telethon metterà a disposizione dell’Alleanza il proprio sistema di valutazione dei progetti – basato sulla peer review e mutuato dagli NIH – il proprio know-how nonché la consolidata esperienza maturata in ambito di registri e biobanche, e garantirà il coordinamento con l’Associazione del Registro (ente legale attualmente titolare e responsabile della gestione dei dati della piattaforma dei registri dei pazienti con malattie neuromuscolari).

I membri del Comitato di coordinamento dell’Alleanza Per AIM: Maurizio Moggio, Fondazione IRCCS Ca’ Granda, Ospedale Maggiore Policlinico, Università di Milano; Tiziana Mongini, Dipartimento di neuroscienze “Rita Levi Montalcini”, Università di Torino; Antonio Toscano, Dipartimento di neuroscienze, Università di Messina. Per ASNP: Guido Cavaletti, Dipartimento di chirurgia e medicina traslazionale, Università di MilanoBicocca, Monza (coordinatore dell’Alleanza); Davide Pareyson, Dipartimento di neuroscienze cliniche, Fondazione IRCCS, Istituto Neurologico “Carlo Besta”; Angelo Schenone, Dipartimento di neuroscienze, riabilitazione, oftalmologia, genetica e scienze materno infantili, Università di Genova. Per Fondazione Telethon: Lucia Monaco, direttore scientifico; Alberto Fontana, membro CDA Telethon; Anna Ambrosini, responsabile Area programmi di ricerca. La sede dell’Alleanza sarà presso la Fondazione Telethon a Milano. Associazione Italiana di Miologia (AIM www.miologia.org) è una società scientifica multidisciplinare costituita nel 2000 con l’apporto di 64 soci fondatori; attualmente annovera numerosi soci attivi che operano presso la maggior parte dei centri italiani che si occupano della diagnosi e della presa in carico a vario titolo dei pazienti con malattie muscolari e che operano nell’ambito del SSN. Nel corso degli anni l’AIM è stata particolarmente attiva e efficiente nella promozione della ricerca clinica e di base, così come nel miglioramento e diffusione dei protocolli assistenziali applicati con riferimento alle diverse patologie. Associazione Italiana per lo studio del Sistema Nervoso Periferico (ASNP www.asnp.net) è una società scientifica costituita nel 2010 come naturale evoluzione del gruppo di studio omonimo (il “GSSNP”) esistente dal 1996. Raccoglie numerosi soci attivi che operano presso la maggior parte dei centri italiani che si occupano della diagnosi e presa in carico dei pazienti affetti da neuropatie periferiche di varia natura, e che operano nell’ambito del SSN, in strutture sanitarie, ospedali, università, IRCCS. Nel corso degli anni il GSSNP prima e l’ASNP poi sono stati particolarmente attivi ed efficienti nella promozione della ricerca clinica così come nel miglioramento e diffusione dei protocolli assistenziali applicati alle diverse patologie. Fondazione Telethon (www.telethon.it) finanzia da sempre la ricerca sulle malattie genetiche neuromuscolari. Inoltre, a partire dal 2001 ha istituito un bando per supportare specificamente studi clinici finalizzati al miglioramento della qualità di vita dei pazienti con malattie neuromuscolari per rispondere al bisogno espresso dall’Associazione Unione Italiana Lotta alla Distrofia Muscolare (UILDM), da cui origina (bando Telethon-UILDM). Attraverso questi finanziamenti Telethon ha contribuito negli ultimi 10 anni allo sviluppo di una piattaforma clinica nazionale per disseminare i migliori standard di cura sul territorio e per contribuire a preparare la clinica per la implementazione di proposte terapeutiche che derivano dalla ricerca di base e pre-clinica (c.d. “trial readiness”).

 

 

 

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