Collaborazione per testare l’uso di Alisporivir (Debio 025) nella distrofia muscolare

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Debiopharm International SA e Solid Biosciences, LLC, annunciano una collaborazione per testare l’uso di Alisporivir (Debio 025) nella distrofia muscolare.

Losanna, Svizzera e Cambridge, USA – 8 settembre 2015 – Debiopharm International SA (Debiopharm), parte di Debiopharm Group ™ e Solid Biosciences, LLC, sono orgogliosi di annunciare l’inizio degli studi preclinici di Alisporivir, nella malattia rara di Duchenne Distrofia muscolare (DMD). L’obiettivo della collaborazione è rinforzare i dati preclinici di prova esistenti in modelli animali DMD aggiuntivi. Questo lavoro preclinico, interamente finanziato dalla società con sede a Losanna, porterà quindi a Debiopharm ad avviare lo sviluppo clinico di questa nuova e promettente terapia per la DMD a proprie spese nel prossimo futuro.

Alisporivir è un inibitore della ciclofilina non immunosoppressivo, con molteplici indicazioni potenziali ed è già stato testato in più di 1500 pazienti durante lo sviluppo clinico per l’epatite C, dimostrando un profilo di sicurezza accettabile. Alisporivir è in grado di prevenire la morte delle cellule muscolari mitocondriali-dipendenti e ha mostrato un’attività promettente nei modelli preclinici della DMD ma anche nella miopia di Limb-Guaina e Ullrich-Bethlem. Lo scopo di questa collaborazione è di confermare l’efficacia del composto in un nuovo modello di DMD che assomigli più da vicino alla patologia umana e di consentire l’avvio dello sviluppo clinico in questa indicazione.

“Siamo lieti di iniziare lo sviluppo della distrofia muscolare”, ha affermato Thierry Mauvernay, Delegato del Board of Debiopharm Group. Ha aggiunto: “Siamo molto lieti di poter lavorare con Solid Biosciences su questo programma, combinando la nostra profonda conoscenza di Alisporivir con la loro grande esperienza e network in DMD e il loro focus sulla ricerca di soluzioni per questi giovani pazienti affetti da questa terribile malattia. ”

“Noi di Solid Biosciences siamo orgogliosi di collaborare con Debiopharm”, ha dichiarato Ilan Ganot, fondatore e CEO di Solid Biosciences. “Alisporivir ha un eccitante potenziale di efficacia nella DMD e non vediamo l’ora di mettere a frutto la nostra esperienza in questa condizione per aiutare ad avanzare Alisporivir nei pazienti affetti da DMD. Sono particolarmente grato a Bob McDonald e Ed Mascioli il cui impegno personale e professionale nei confronti dei pazienti DMD è riflesso in questa relazione. ”

Informazioni su Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) :
La distrofia muscolare di Duchenne (DMD) è una forma grave di distrofia muscolare legata all’X che colpisce circa 1 su 3500 maschi. La DMD è causata dall’assenza di distrofina, una proteina strutturale fondamentale per proteggere il muscolo scheletrico e cardiaco dalle lesioni indotte dalla contrazione. Caratterizzati da progressiva e pervasiva degenerazione muscolare, i pazienti con DMD perdono la capacità di camminare tra la prima e la metà dell’adolescenza e progredire fino alla completa perdita della funzione della parte superiore del corpo. I pazienti con DMD soffrono di complicanze cardiopolmonari progressive, che sono la causa primaria della mortalità, in genere tra la prima e la metà degli anni ’20. Per saperne di più sulla visita DMD: www.parentprojectmd.com

Informazioni su Debiopharm International SA:
Debiopharm Group ™ è un gruppo biofarmaceutico globale con sede in Svizzera di quattro società attive nello sviluppo di farmaci, produzione di farmaci proprietari, diagnostica e gestione degli investimenti. Debiopharm International SA è focalizzata sullo sviluppo di farmaci soggetti a prescrizione che mirano a bisogni medici insoddisfatti. La società rilascia licenze e sviluppa candidati promettenti ai farmaci. I prodotti sono commercializzati da partner farmaceutici fuori licenza per consentire l’accesso al maggior numero di pazienti in tutto il mondo.
Per ulteriori informazioni su Debiopharm Group ™, visitare: www.debiopharm.com
Siamo su Twitter. Seguici su @DebiopharmNews su http://twitter.com/DebiopharmNews

Informazioni su Solid Biosciences, LLC:
Solid Biosciences è un’azienda biotech con sede a Cambridge, MA impegnata nello sviluppo di terapie per la distrofia muscolare di Duchenne. Solid sta attualmente sviluppando piccole molecole, terapie geniche e dispositivi medici, tutti mirati alle molteplici sfaccettature della DMD. Per ulteriori informazioni su Solid Biosciences, visitare: www.solidbio.com

Debiopharm International SA and Solid Biosciences, LLC, announce a collaboration to explore the use of Alisporivir (Debio 025) in muscular dystrophy.

Lausanne, Switzerland, and Cambridge, USA – September 8, 2015 – Debiopharm International SA (Debiopharm), part of Debiopharm Group™, and Solid Biosciences, LLC, are proud to announce the start of preclinical studies of Alisporivir, in the rare disease Duchenne Muscular Dystrophy (DMD). The objective of the collaboration is to reinforce existing preclinical proof of concept data in additional DMD animal models. This preclinical work, fully funded by the Lausanne-based company, will then lead to Debiopharm initiating the clinical development of this new and promising therapeutic for DMD at its own expense in the near future.

Alisporivir is a non-immunosuppressive cyclophilin inhibitor, with multiple potential indications and has already been tested in more than 1500 patients during clinical development for hepatitis C, demonstrating an acceptable safety profile. Alisporivir is able to prevent mitochondrial-dependent muscular cell death and has shown promising activity in preclinical models of DMD but also Limb-Girdle and Ullrich-Bethlem myopathy. The aim of this collaboration is to confirm the efficacy of the compound in a new model of DMD that more closely resembles the human pathology and to enable the start of clinical development in this indication.

“We are delighted to start development in muscular dystrophy”, said Thierry Mauvernay, Delegate of the Board of Debiopharm Group. He added: “We are very pleased to be able to work with Solid Biosciences on this program, combining our deep understanding of Alisporivir with their great expertise and network in DMD and their focus on finding solutions for these young patients suffering from this terrible disease.”

“We, at Solid Biosciences, are proud to be partnering with Debiopharm”, said Ilan Ganot, founder and CEO of Solid Biosciences. “Alisporivir has exciting efficacy potential in DMD and we look forward to put to work our expertise in this condition to help advance Alisporivir to patients afflicted with DMD. I am particularly grateful to Bob McDonald and Ed Mascioli whose personal and professional commitment to DMD patients is reflected in this relationship.”

About Duchenne Muscular Dystrophy (DMD)
Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) is a severe X-linked form of muscular dystrophy that affects approximately 1 out of every 3500 males. DMD is caused by the absence of dystrophin, a structural protein critical for protecting skeletal and cardiac muscle against contraction-induced injury. Characterized by progressive and pervasive muscular degeneration, patients with DMD lose the ability to walk in the early to mid teens and progress to full loss of upper body function. DMD patients suffer from progressive cardiopulmonary complications, which are the primary cause of mortality, typically in the early to mid 20’s. To learn more about DMD visit: www.parentprojectmd.com

About Debiopharm International SA
Debiopharm Group™ is a Swiss-based global biopharmaceutical group of four companies active in drug development, GMP manufacturing of proprietary drugs, diagnostics, and investment management. Debiopharm International SA is focused on the development of prescription drugs that target unmet medical needs. The company in-licenses and develops promising drug candidates. The products are commercialized by pharmaceutical out-licensing partners to give access to the largest number of patients worldwide.
For more information about Debiopharm Group™, please visit: www.debiopharm.com
We are on Twitter. Follow us @DebiopharmNews at http://twitter.com/DebiopharmNews

About Solid Biosciences, LLC
Solid Biosciences is a Cambridge, MA based biotech company committed to developing therapies for Duchenne Muscular Dystrophy. Solid is currently developing small molecules, gene therapies and medical devices, all targeting the many facets of DMD.
For more information about Solid Biosciences, please visit: www.solidbio.com

Fonte:
Debiopharm