Debiopharm International SA e Solid Biosciences, LLC, annunciano una collaborazione per testare l’uso di Alisporivir (Debio 025) nella distrofia muscolare.
Losanna, Svizzera e Cambridge, USA – 8 settembre 2015 – Debiopharm International SA (Debiopharm), parte di Debiopharm Group ™ e Solid Biosciences, LLC, sono orgogliosi di annunciare l’inizio degli studi preclinici di Alisporivir, nella malattia rara di Duchenne Distrofia muscolare (DMD). L’obiettivo della collaborazione è rinforzare i dati preclinici di prova esistenti in modelli animali DMD aggiuntivi. Questo lavoro preclinico, interamente finanziato dalla società con sede a Losanna, porterà quindi a Debiopharm ad avviare lo sviluppo clinico di questa nuova e promettente terapia per la DMD a proprie spese nel prossimo futuro.
Alisporivir è un inibitore della ciclofilina non immunosoppressivo, con molteplici indicazioni potenziali ed è già stato testato in più di 1500 pazienti durante lo sviluppo clinico per l’epatite C, dimostrando un profilo di sicurezza accettabile. Alisporivir è in grado di prevenire la morte delle cellule muscolari mitocondriali-dipendenti e ha mostrato un’attività promettente nei modelli preclinici della DMD ma anche nella miopia di Limb-Guaina e Ullrich-Bethlem. Lo scopo di questa collaborazione è di confermare l’efficacia del composto in un nuovo modello di DMD che assomigli più da vicino alla patologia umana e di consentire l’avvio dello sviluppo clinico in questa indicazione.
“Siamo lieti di iniziare lo sviluppo della distrofia muscolare”, ha affermato Thierry Mauvernay, Delegato del Board of Debiopharm Group. Ha aggiunto: “Siamo molto lieti di poter lavorare con Solid Biosciences su questo programma, combinando la nostra profonda conoscenza di Alisporivir con la loro grande esperienza e network in DMD e il loro focus sulla ricerca di soluzioni per questi giovani pazienti affetti da questa terribile malattia. ”
“Noi di Solid Biosciences siamo orgogliosi di collaborare con Debiopharm”, ha dichiarato Ilan Ganot, fondatore e CEO di Solid Biosciences. “Alisporivir ha un eccitante potenziale di efficacia nella DMD e non vediamo l’ora di mettere a frutto la nostra esperienza in questa condizione per aiutare ad avanzare Alisporivir nei pazienti affetti da DMD. Sono particolarmente grato a Bob McDonald e Ed Mascioli il cui impegno personale e professionale nei confronti dei pazienti DMD è riflesso in questa relazione. ”
Informazioni su Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) :
La distrofia muscolare di Duchenne (DMD) è una forma grave di distrofia muscolare legata all’X che colpisce circa 1 su 3500 maschi. La DMD è causata dall’assenza di distrofina, una proteina strutturale fondamentale per proteggere il muscolo scheletrico e cardiaco dalle lesioni indotte dalla contrazione. Caratterizzati da progressiva e pervasiva degenerazione muscolare, i pazienti con DMD perdono la capacità di camminare tra la prima e la metà dell’adolescenza e progredire fino alla completa perdita della funzione della parte superiore del corpo. I pazienti con DMD soffrono di complicanze cardiopolmonari progressive, che sono la causa primaria della mortalità, in genere tra la prima e la metà degli anni ’20. Per saperne di più sulla visita DMD: www.parentprojectmd.com
Informazioni su Debiopharm International SA:
Debiopharm Group ™ è un gruppo biofarmaceutico globale con sede in Svizzera di quattro società attive nello sviluppo di farmaci, produzione di farmaci proprietari, diagnostica e gestione degli investimenti. Debiopharm International SA è focalizzata sullo sviluppo di farmaci soggetti a prescrizione che mirano a bisogni medici insoddisfatti. La società rilascia licenze e sviluppa candidati promettenti ai farmaci. I prodotti sono commercializzati da partner farmaceutici fuori licenza per consentire l’accesso al maggior numero di pazienti in tutto il mondo.
Per ulteriori informazioni su Debiopharm Group ™, visitare: www.debiopharm.com
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Informazioni su Solid Biosciences, LLC:
Solid Biosciences è un’azienda biotech con sede a Cambridge, MA impegnata nello sviluppo di terapie per la distrofia muscolare di Duchenne. Solid sta attualmente sviluppando piccole molecole, terapie geniche e dispositivi medici, tutti mirati alle molteplici sfaccettature della DMD. Per ulteriori informazioni su Solid Biosciences, visitare: www.solidbio.com